 |
產品類別 |
 |
|
推薦產品 |
|
|
|
|
新聞公告 |
|
| FDA授予基因泰克血友病新藥emicizumab優先審評資格 |
| 2017-09-11 |
|
|
羅氏集團(Roche Group)旗下公司基因泰克(Genentech) 今天宣布， FDA已經接受了該公司新藥emicizumab的生物制劑許可申請(BLA)，并頒發了優先審評資格。該藥物是作為對患有產生因子VIII抑制物的A型血友病(hemophilia A)的成年人、青少年和兒童的預防性治療。2015年9月，FDA已向emicizumab頒發了突破性療法認定。此次向emicizumab頒發優先審評資格，有望使這款治療血友病新藥早日與患者見面。
A型血友病是一種嚴重的遺傳性疾病，病人血液不能正常凝塊，導致不受控制和經常性的自發性出血事件。以美國數據為例，血友病影響約20000人，其中A型血友病是最常見的形式，而且大約50-60％的患者群體發展到了疾病的嚴重階段。A型血友病病人缺乏因子VIII凝血蛋白。當身體發生出血事件時，健康人體內的因子VIII能有效將凝血因子IXa和X匯集在一起，這是形成血塊進而止血的關鍵步驟。隨著病情惡化，A型血友病患者可能頻繁出血，尤其是在關節或肌肉組織中。這些出血事件會引起重大健康問題，因為它們經常引起疼痛，并可導致慢性腫脹、組織畸形、運動能力下降和長期關節損傷。除了影響病人的生活質量外，如果流血進入大腦等重要器官，可能會危及生命。治療A型血友病過程中， 近三分之一的病人會在體內發展出因子VIII替代療法的抑制物，這些抑制物是由身體免疫系統產生的抗體。它結合替代因子VIII并妨礙了治療功效，于是病人很難達到足以控制出血的因子VIII水平，增加了危及生命和反復出血的風險。
Emicizumab是一種在研雙特異性單克隆抗體，被設計用于聯合凝血因子IXa和X，激活天然凝血級聯所需蛋白質接觸和恢復凝血過程。病人可以接受每周一次皮下注射即用溶液來施用emicizumab單抗。
Emicizumab的生物制劑許可申請是根據在12歲及以上的成年人和青少年中的3期臨床試驗Haven 1的研究結果，以及在12歲以下兒童中的3期臨床研究Haven 1的中期結果。在之前公開的Haven 1研究中，與按需旁路藥物(BPA)相比，emicizumab單抗預防治療出血率降低了87％(RR=0.13，p<0.0001)；主要終點顯示出了臨床意義和統計學顯著性，也達到了所有12個次要終點。Haven 2研究的中期結果與HAVEN 1的積極結果一致。經過12周的觀察，研究顯示，19名接受emicizumab的兒童中只有一人報告出血。沒有關節或肌肉出血的報告。
“基因泰克有很長的開發創新抗體療法的歷史，以解決嚴重未滿足的醫療需求?！?基因泰克首席醫療官和全球產品開發主管Sandra Horning博士說：“我們在成人和青少年中的3期臨床試驗結果以及在兒童中的3期臨床試驗的中期結果表明，emicizumab有很大的潛力， 來幫助產生抑制物的血友病患者預防和治療出血。我們正在與FDA合作，希望盡快將這種新型預防性治療方案帶給血友病患者群體?！?br />
預計FDA將在2018年2月23日之前做出決定。Haven 1和Haven 2的數據也已提交給歐洲藥物管理局(EMA)，并將加速評估審查。下一步，在無論產生或不產生因子VIII抑制物的血友病患者中探索較少給藥方案的研究正在進行中。
參考資料：
[1] FDA Grants Priority Review toGenentech's Emicizumab for Hemophilia A with Inhibitors
[2] 藥明康德微信公眾號-Genentech血友病新藥取得3期臨床成功
|
|
|
|
